FDA dha një fitore të madhe për inovacionin kundër prodhuesve të huaj të drogës "Me-Too"

Më 19 shkurt 2022, Komiteti Këshillimor i Drogave Onkologjike të FDA (ODAC) i dha një goditje të rëndë prodhuesve kinezë të barnave “me-too” duke shpresuar se të dhënat e marra nga Kina do t'u japin atyre akses në tregun amerikan. Në një vendim pothuajse unanim, ODAC rekomandoi kundër miratimit të sintilimabit të antitrupave PD-1 të Eli Lilly dhe Innovent në kancerin e mushkërive, pavarësisht të dhënave pozitive të Fazës 3 nga një provë që regjistroi pacientë në Kinë. 

Sintilimab është një frenues i pikës së kontrollit që frenon të njëjtën rrugë PD-(L)1 si Keytruda (tregtuar nga Merck), Opdivo (tregtuar nga Bristol Myers Squibb) dhe Tecentriq (tregtuar nga Roche) - të gjitha të miratuara për trajtim të kancerit të mushkërive. Sidoqoftë, sintilimab nuk u krahasua me asnjë nga ato barna në provën e tij të Fazës 3 ORIENT-11. Në vend të kësaj, ai u shtua në kimioterapinë dhe u krahasua vetëm me kimioterapinë – një dizajn studimi që jo vetëm që nuk është i dobishëm, por është joetik në SHBA. Në SHBA, frenuesit PD-(L)1, si Keytruda, janë një standard i kujdesit për trajtimin e kancerit të mushkërive. Refuzimi i aksesit të pacientëve në këta frenues të pikave të kontrollit, duke përfshirë në krahun e kontrollit të një prove klinike, do të konsiderohej keqpërdorim.

Modeli "me-too" i zhvillimit të barnave ka qenë i preferuari i industrisë farmaceutike për dekada. Për një kohë të gjatë, kompanitë farmaceutike i janë bashkuar grupit bazuar në suksesin e një ilaçi nga një kompani tjetër që vërteton një mekanizëm të ri veprimi. Këto barna "me-too" kanë një mekanizëm parësor veprimi identik me ilaçin fillestar të klasit të parë, por janë kimikisht mjaft të dallueshëm për të lejuar mbrojtjen e patentave pa shkelje të patentave. Fatkeqësisht, ato gjithashtu kanë pak potencial për të përmirësuar efikasitetin ose profilin e sigurisë së barit të klasit të parë.

Pse është kaq popullor zhvillimi i drogës "me-too"? Ai mundëson një përpjekje relativisht të ulët me rrezik dhe fitim të lartë që siguron që kompanitë e shumta të barnave të kenë një vend në tryezë. Në një farë kuptimi, është më kosto-efektive për një kompani farmaceutike që të investojë burime për të anashkaluar patentën e një kompanie tjetër në vend që të menaxhojë rrezikun klinik që lidhet me zhvillimin e një kandidati për barna të klasit të parë. Sot, gjithnjë e më shumë burime farmaceutike i dedikohen zhvillimit të barnave "me-too" të fokusuar në popullata të mëdha pacientësh; barna që mund të tregtohen në mënyrë agresive për të rrëmbyer një pjesë të një byreku fitimi ekzistues.

Dr. Pazdur dhe Singh nga FDA e parashtruan problemin qartë në një editorial Onkologjia Lancet: 

“Shumë aplikacione aktuale që mbështeten në të dhënat klinike nga Kina janë të ngjashme me provat klinike shumë-rajonale të kryera më parë që çuan në miratimin e SHBA-së dhe, si rrjedhim, nuk përmbushin një nevojë të paplotësuar. Shumica e këtyre barnave janë antitrupa frenues të pikave të kontrollit; Qendra e Kinës për Vlerësimin e Barnave citon më shumë se 100 aplikime të reja hetimore për barna për këtë klasë.

Humbësit më të mëdhenj të modelit "me-too" janë pacientët, të cilët rrallë shohin një përfitim të vetëm nga miliarda dollarët që derdhen në zhvillimin e ilaçeve copy-paste. Ndonëse mund të pritet në mënyrë të arsyeshme që disponueshmëria e barnave të shumta me një mekanizëm të ngjashëm veprimi do të ulë çmimet e barnave, ky nuk ka qenë rasti. Një vit trajtimi me një frenues të pikës së kontrollit në SHBA kushton ~ 150,000 dollarë pavarësisht nga kompania e marketingut. Në fakt, çmimi i Opdivo sot është më i lartë se kur u miratua fillimisht në vitin 2014, pavarësisht se që nga ajo kohë janë miratuar edhe gjashtë frenues të tjerë të pikave të kontrollit PD-(L)1.

Pacientët përfitojnë vetëm kur zhvillimi i barnave "me-too" shkon përtej thjesht gdhendjes së një pjese të byrekut të fitimit të krijuar nga terapia e klasit të parë dhe rezulton në zhvillim për popullatat e pacientëve që nuk shërbehen nga ilaçi i miratuar fillimisht. Derisa një ilaç me-too të demonstrojë atë përfitim klinik në krahasim me ilaçin e klasit të parë, ai është në thelb një ilaç "kush kujdeset": një ilaç i miratuar i bazuar në një mekanizëm të njohur që nuk përmirëson rezultatet e pacientit. 

Në onkologji, ka shumë popullata të pacientëve me nevoja të paplotësuara me kancere më pak të zakonshme në nevojë të dëshpëruar për trajtime më efektive. Megjithatë, këto popullata të kancerit mund të jenë shumë më të rralla se kanceri i mushkërive, dhe për këtë arsye nuk janë një prioritet i lartë i kompanive farmaceutike. Siç vërehet në Shpenzime të panevojshme, TRACON Pharmaceuticals ka një qasje të ndryshme. Në vend që të zhvillojë një medikament me-too në një indikacion tashmë të shërbyer mirë nga një frenues(a) pika kontrolli të miratuar, TRACON po zhvillon frenuesin potencial më të mirë të pikës së kontrollit envafolimab në sarkoma, ku nuk miratohet asnjë frenues i pikës së kontrollit dhe ku është më efektivi "Droga" është një kimioterapi e zbuluar më shumë se 50 vjet më parë. Potenciali më i mirë në klasë i Envafolimab rrjedh nga fakti se ai jepet si një injeksion tridhjetë e dytë nën lëkurë në zyrën e mjekut (i ngjashëm me vaksinën kundër gripit). 

Kjo është një metodë shumë më e përshtatshme administrimi në krahasim me vizitën gjysmë ditore në një qendër infuzioni që kërkohet për të gjithë frenuesit e pikave të kontrollit të miratuara aktualisht, sepse ato administrohen në mënyrë intravenoze. Qëllimi i TRACON është të miratojë frenuesin e parë të pikës së kontrollit për pacientët me sarkoma, i cili gjithashtu përfaqëson trajtimin më të mirë në klasë për shkak të lehtësisë së administrimit, dhe të tregojë se është më i sigurt dhe më efektiv në krahasim me trajtimet e miratuara aktualisht të sarkomës.

Shpresojmë, paralajmërimi i fundit i FDA-së për Eli Lilly dhe Innovent do të marrë një pritje të shëndetshme nga kompanitë farmaceutike dhe do të rifokusojë prioritetet e tyre, me pacientët me kancer që janë përfitues.