QURE Stock Rockets pasi FDA miratoi ilaçin e saj më të shtrenjtë ndonjëherë

Administrata e Ushqimit dhe Barnave sapo miratoi ilaçin e saj më të shtrenjtë ndonjëherë - një terapi gjenetike të hemofilisë B Kompanitë Carlisle (CSL), dhe UniQure (KURAN) — dhe aksionet QURE u shfaqën të mërkurën.

X

Ndërkohë, BioMarin (BMRN) aksionet shpërthyen pasi FDA tha se nuk do të mbante një mbledhje të komitetit këshillues për të diskutuar terapinë gjenetike të hemofilisë A. Këta këshilltarë bëjnë rekomandime jodetyruese për FDA-në pasi diskutojnë përfitimet dhe rreziqet e barnave eksperimentale. Roctavian i BioMarin është miratuar tashmë në Evropë.

On bursa e sotmeAksionet QURE u hodhën me 14.6% në 26.36. Kjo zgjati ecurinë e aksioneve nga një rritje prej 7.1% të martën. Aksionet kryesuan a pikë blerë në 25.91 nga një konsolidim, sipas MarketSmith.com.

Aksionet e BioMarin u rritën me 7.3% në 97.79. Kjo e shtyu stokun e BioMarin të dilte nga një bazë me dy fund me një hyrje në 92.86.

Stoku QURE: Çmimi është mbi pritjet

Infuzioni i UniQure është miratuar për pacientët me hemofili B aktualisht në një regjim parandalimi të quajtur terapi me Faktor IX, ose që kanë një histori të hemorragjive potencialisht vdekjeprurëse ose episodeve të rënda të gjakderdhjes. Me një kosto të njëhershme prej 3.5 milionë dollarësh, Carlisle dhe UniQure shpresojnë që ilaçi të jetë një kurë.

Analistët thonë se miratimi është skenari më i mirë për UniQure, kompania që fillimisht zhvilloi Hemgenix përpara se të bashkëpunonte me Carlisle në fazat e mëvonshme. Etiketa nuk e kufizon terapinë në ndonjë grup specifik pacientësh ose përfshin një paralajmërim "kuti të zezë".

"Duke pasur parasysh pasigurinë rreth miratimeve të terapisë gjenetike të hemofilisë dhe kujdesit të investitorëve, ne mendojmë se kjo është një pozitive e madhe për UniQure dhe një rrezik kryesor për historinë," tha në një raport të mërkurën analistja e UBS, Eliana Merle.

Çmimi prej 3.5 milionë dollarësh është mbi një rekomandim nga Instituti për Rishikimin Klinik dhe Ekonomik. Organizata jofitimprurëse tha më së shumti terapitë gjenetike të hemofilisë do të ishte me kosto efektive në 2.5 milionë dollarë. Raporti shqyrtoi çmimet midis 2 dhe 3 milion dollarë bazuar në komentet e drejtuesve.

Analisti i SVB Securities, Joseph Schwartz, tha se çmimi më i lartë se sa pritej ka të ngjarë të jetë për popullatën e vogël të pacientëve me hemofili B. Megjithatë, ai e sheh miratimin si një pozitiv për pacientët me episode të shpeshta të gjakderdhjes dhe nevojën për "terapi të rëndë profilaktike".

Pacientët do të monitorohen për tre orë pas infuzionit të Hemgenix. Më pas, ata do të duhet t'i nënshtrohen monitorimit javor për tre muaj për të parë për komplikime të mundshme të mëlçisë. Schwartz vëren se trajtimi parandalues ​​me Faktorin IX jepet zakonisht çdo javë.

“Ne besojmë se këto kërkesa monitorimi kanë kuptim dhe do të shihen si një sakrificë e vlefshme për liberalizimin e mundshëm nga terapia me faktorë, gjakderdhjet dhe dëmtimet e kyçeve për një kohë të gjatë,” tha ai në një raport.

Ai ka një vlerësim më të mirë në aksionet QURE.

Përpjekjet e tjera të terapisë gjenetike të UniQure

Sipas kushteve të marrëveshjes, Carlisle do të jetë përgjegjëse për komercializimin e Hemgenix. Në këmbim, UniQure do të marrë deri në 1.5 miliardë dollarë pagesa të tjera historike dhe një honorar mbi shitjet në mes të moshës së mesme deri në diapazonin e ulët 20%. UniQure gjithashtu ka të drejta të prodhimit.

“Ne e shohim (aprovimin) si një ngjarje kyçe për heqjen e rrezikut për potencialin e ardhshëm të rrjedhës së parave të UniQure,” tha Schwartz. "Ne gjithashtu mendojmë se kjo është një paralajmërim i mirë për potencialin e miratimit për Roctavian të BioMarin në hemofili A."

Miratimi gjithashtu ka të ngjarë t'i japë besim përpjekjeve të UniQure në fusha të tjera të terapisë gjenetike. Investitorët janë ndoshta më të kujdesshëm në punën e kompanisë në sëmundjen e Huntington. Tre nga 14 pacientë në studimin e UniQure përjetuan efekte anësore serioze.

"Ne vërejmë se përditësimi i Fazës 1 dhe Fazës 2 është ende i udhëzuar për tremujorin e dytë të 2023 dhe mund të jetë një katalizator informativ për programin me të dhënat e para mbi funksionalitetin (qëllimet)", tha Merle, analisti i UBS.

Ajo ka vlerësimin e blerjes në aksionet QURE dhe e rriti objektivin e saj të çmimit në 42 nga 40.

Ndiqni Allison Gatlin në Twitter në @IBD_AGatlin.

Ju gjithashtu mund të pëlqen:

Medtronic arrin nivelin më të ulët për dy vjet në vonesën tremujore - por analistët kërkojnë pika të ndritshme

Shihni pse biznesi i kancerit i Gilead-it po e çon stokun drejt një ethesh

Merrni njoftime për blerje dhe shitje në kohë me bordet e IBD

Aksionet për të blerë dhe shikuar: IPO-të kryesore, kapakët e mëdhenj dhe të vegjël, rezervat e rritjes

Gjeni investimet më të mira afatgjata me udhëheqësit afatgjatë të IBD